Sanofi renforce son positionnement sur les maladies hématologiques rares. Le laboratoire français a investi 30 millions d’euros dans le capital de la biotech GluBio Therapeutics, basée à Shanghai, pour accélérer le développement de deux candidats-médicaments, encore en phase pré-clinique, contre la drépanocytose. « Un investisseur stratégique », comme l’a souligné Gang Lu, p-dg de GluBio.
La drépanocytose est une maladie génétique du sang qui affecte l’hémoglobine, la protéine des globules rouges qui transporte l’oxygène, entrainant anémie chronique, fatigue et douleurs importantes. D’après les derniers chiffres de l’Organisme mondial de la santé, elle touche plus de 7 millions de personnes dans le monde. Grâce à ce financement, GluBio va pouvoir accélérer la transition des deux produits vers la phase clinique.
Des dégradeurs de colle moléculaire pour relancer l’hémoglobine fœtale
Baptisés GLB-005 et GLB-007, ces candidats-médicaments sont des dégradeurs de colle moléculaire, à prise orale, conçus pour cibler sélectivement les protéines WIZ et ZBTB7A. Contrairement aux inhibiteurs classiques, largement utilisés dans la pharma, qui se contentent de bloquer l’action de certaines protéines, les dégradeurs de colle moléculaire sont capables de détruire spécifiquement leur cible.
En s’attaquant aux protéines WIZ et ZBTB7A, inhibiteurs de l’hémoglobine fœtale, les deux candidats-médicaments visent à réactiver l’expression de cette dernière. Une stratégie qui pourrait s’avérer prometteuse. « Cette collaboration confirme le potentiel de notre plateforme pour proposer des thérapies efficaces susceptibles de modifier durablement l’évolution de la drépanocytose », a ajouté le dirigeant de GluBio.
Des essais cliniques de phase I, évaluant le GLB-005 et le GLB-007 dans le traitement de la drépanocytose, doivent débuter dès la fin de l’année. Selon les termes de l’accord, Sanofi disposera d’un droit de préemption pour négocier une licence exclusive portant sur la R&D et la commercialisation des deux candidats-médicaments.
Si le laboratoire est déjà positionné sur la drépanocytose avec le rilzabrutinib, un inhibiteur de BTK désigné médicament orphelin par la FDA depuis juin dernier, le laboratoire pourrait, à l’avenir, disposer de nouvelles options thérapeutiques contre la maladie.
Cette approche des dégradeurs de colles moléculaires a déjà séduit d’autres géants de la pharma mondiale. Parmi eux, Roche, Novo Nordisk ou encore Novartis, qui s’est, par exemple, entendu par deux fois avec Monte Rosa. Une biotech américaine avec laquelle le laboratoire suisse a signé deux accords de licence de près de 8 milliards d’euros, pour des dégradeurs de colle moléculaire encore en phase précoce. Un montant colossal, preuve de l’engouement du secteur pour ses nouveaux traitements innovants.
