Médécine régénérative : les dix champions français des thérapies cellulaire et génique

Alors qu'une équipe de chercheurs de Nantes vient de réaliser un premier test réussi d'injection de "gêne médicament"pour lutter contre la myopathie de Duchenne, L'Usine Nouvelle vous propose ici de découvrir les 10 champions français de ces thérapies innovantes, à base de gènes ou de cellules souches. Hopitaux, industriels start-up... notre pays est en train de développer une vraie filiière pour la médecine de demain.

Découvrez également notre enquête sur "Les promesses des thérapies cellulaires et géniques"

1. CELLECTIS : l’ingénierie des génomes

  • André Choulika, PDG et fondateur
  • Traitements du cancer
  • Fondé en 1999

Dirigé par le chef de file du plan biotechnologies médicales, Cellectis innove en développant des produits cellulaires industrialisables. Son expertise, issue de l’Institut Pasteur : la modification ciblée de l’ADN. Cellectis cible les antigènes à la surface des cellules cancéreuses, en introduisant des lymphocytes T issus du système immunitaire d’un donneur sain qu’il a génétiquement modifiés. L’américain Pfizer a pris 10% de son capital et lui versera potentiellement jusqu’à 195 millions d’euros dans le cadre d’une collaboration.

2. CELLPROTHERA : la régénération du cœur

  • Philippe Hénon, fondateur et président
  • Traitement de l’infarctus du myocarde
  • Fondé en 2008

À Mulhouse, le professeur Hénon a créé CellProthera pour offrir une alternative à la transplantation cardiaque. Sa thérapie de régénération du muscle cardiaque est en cours d’essai (phase 2) chez des patients ayant subi un infarctus sévère. Le principe : reconstituer le tissu cardiaque grâce aux propriétés des cellules souches sanguines du patient, sélectionnées et multipliées grâce à un automate et un kit d’expansion cellulaire que l’entreprise espère commercialiser dès 2017.

3. SANOFI : géant de la médecine régénérative

  • Serge Weinberg, PDG
  • Traitement des maladies rares
  • Genzyme, fondée en 1981

En rachetant en 2011 la biotech américaine Genzyme, Sanofi s’est fait un nom dans la thérapie cellulaire. Le géant pharmaceutique est aussi un acteur incontournable du plan industriel sur « L’humain réparé ». Pourtant, il a cédé les trois traitements que Genzyme commercialisait dans ce domaine. Il dispose toujours d’une plate-forme de médecine régénérative. Son alliance sur les cellules souches avec l’américain Salk Institute devait prendre fin… cette année.

4. GENETHON : l’excellence en thérapie génique

  • Frédéric Revah, directeur général
  • Traitement des maladies rares
  • Fondé en 1990

Pionnier de la R & D pour les thérapies géniques contre les maladies rares, Généthon est un laboratoire créé et financé par une association, l’AFM-Téléthon. En 2013, il a obtenu l’autorisation de produire ses « vecteurs-médicaments ». Avec 5 000 m2 dédiés, il dispose de la plus grande capacité de bioproduction de médicaments de thérapie génique au monde. Il a signé un accord avec une entreprise espagnole, Esteve, pour fabriquer le traitement d’une maladie génétique rare.

5. THERAVECTYS : le vaccin thérapeutique

  • Renaud Vaillant, directeur général
  • Traitement du sida
  • Fondé en 2007

Issue de travaux de l’Institut Pasteur, la technologie de Theravectys repose sur les vecteurs lentiviraux. Des vecteurs capables de générer une réponse cellulaire forte, pour éliminer les cellules infectées par des maladies virales, bactériennes, des cancers… La biotech teste en phases 1 et 2 un vaccin thérapeutique du VIH qui permettrait d’arrêter ou de limiter le traitement par antirétroviraux. Si les premiers résultats, attendus pour novembre, sont concluants, une commercialisation pourrait intervenir d’ici cinq à sept ans.

6. CELLFORCURE : l’usine à thérapies cellulaires

  • Pierre-Noël Lirsac, PDG
  • Industrialisation et production de thérapies
  • Fondé en 2010

Filiale du groupe pharmaceutique public LFB, CellForCure veut industrialiser et distribuer les médicaments de thérapie cellulaire de ses partenaires académiques, et produire pour tous les types de clients. Grâce aux investissements d’avenir, elle dispose dans l’Essonne d’une plate-forme capable de produire en parallèle jusqu’à 5 000 lots de huit produits en cours d’industrialisation ou déjà lancés. Son premier contrat : fabriquer les anticancéreux de Cellectis pour ses essais cliniques, qui débuteront en 2015.

7. TXCELL : l’immunothérapie cellulaire

  • Damian Marron, directeur général
  • Maladies inflammatoires et auto-immunes chroniques
  • Fondé en 2001

Le secret de TXCell, spin-off niçoise de l’Inserm : éduquer les lymphocytes T, régulateurs du système immunitaire du patient, en leur ajoutant un antigène avant de les multiplier et de les réinjecter. Un premier produit, qui a séduit un partenaire suisse, sera bientôt testé en phase 2 sur des patients réfractaires aux traitements de la maladie de Crohn. Disposant de ses propres installations de production, la biotech pourra aussi fabriquer à façon d’autres produits de thérapie cellulaire.

8. L’HOPITAL GEORGES POMPIDOU : LABO GRANDEUR REELLe

  • Philippe Menasché, directeur du laboratoire de thérapie cellulaire de l’Inserm
  • Maladies cardio-vasculaires
  • Premiers essais sur l’homme en 2000

Philippe Menasché a fait de l’Hôpital européen Georges Pompidou à Paris une institution de la thérapie cellulaire. Le chirurgien cardiaque y multiplie les essais pionniers sur les cellules souches, comme le transfert de cellules musculaires dans le cœur de malades. Des essais cliniques menés avec la biotech Genzyme. Prochain projet : implanter des cellules cardiaques dérivées de cellules souches embryonnaires sur six insuffisants cardiaques.

9. I-STEM : le pouvoir des cellules souches

  • Marc Peschanski, cofondateur et directeur scientifique
  • Maladies rares d’origine génétique
  • Fondé en 2005

Au Génopôle d’Évry, les dons du Téléthon financent aussi l’Institut des cellules souches (I-Stem), cogéré avec l’Inserm. Une spin-off, Phenocell, est née pour accélérer les traitements conçus à partir de cellules souches pluripotentes (iPS), des cellules adultes reprogrammées pour avoir les mêmes pouvoirs que les cellules souches embryonnaires. Son ambition : produire plus de 1 000 lignées d’iPS afin de couvrir 800 maladies rares d’ici à cinq ans.

10. SERVIER : l’immunothérapie allogénique

  • Olivier Laureau, président du groupe
  • Traitement des leucémies
  • Fondé en 1954

Le deuxième laboratoire pharmaceutique français mise beaucoup sur l’oncologie. Depuis 2013, il collabore avec Cellectis pour traiter des leucémies par la thérapie cellulaire allogénique, utilisant les cellules modifiées de donneurs sains. Si les premiers essais sur l’homme conduits par Cellectis à partir de 2015 sont satisfaisants, Servier pourrait prendre le relais, dans l’espoir de commercialiser un traitement d’ici à 2022. Tout en poursuivant cinq autres programmes de recherche.

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