Technos et Innovations

Comment le Téléthon permet des percées biotechnologiques spectaculaires

Julien Cottineau , , ,

Publié le

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Depuis 1987, le Téléthon lève des millions d’euros chaque année pour lutter contre des maladies rares et incurables. Ces fonds permettent depuis plus de trente ans de financer des travaux de recherche inédits, aboutissant à des avancées majeures, en particulier en thérapie génique.

Comment le Téléthon permet des percées biotechnologiques spectaculaires
Les dons du Téléthon ont permis l'émergence des thérapies géniques.
© C HARGOUES

Entre 80 et 100 bébés qui naissent en France chaque année souffrent d’amyotrophie spinale (SMA). Le type 1, le plus virulent pour cette maladie génétique rare et neuromusculaire, entraîne rapidement la perte graduelle des facultés de se mouvoir, de parler, d’avaler, puis de respirer. La très grande majorité des bébés malades y succombent avant deux ans. Depuis cette année, un traitement, le Zolgensma, permet de les guérir. En une seule injection.

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