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Réforme de l’accès précoce : simplification et durcissement des critères

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Réforme de l’accès précoce : simplification et durcissement des critères
Le cabinet Dechert

Constituant l’un des régimes les plus innovants d’accès précoce au marché lors de sa création il y a près de 20 ans, le régime des autorisations temporaire d’utilisation (ATU) permet un accès à des médicaments non autorisés dans une indication considérée. Il était devenu au fil des ans et de l’accumulation de mesures un dispositif complexe et illisible.

Afin de gagner en simplicité, en prévisibilité, et ainsi en attractivité, ce régime a fait l’objet d’une refonte totale par la loi n° 2020-1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale pour 2021 ("FSS 2021").

Désormais dénommé "accès précoce" (" AAP") pour se rapprocher des qualifications internationales, le nouveau régime entrera en vigueur à une date fixée par décret , et au plus tard le 1er juillet 2021. Les ATU délivrées sous l’empire du régime actuel resteront régies par la réglementation en vigueur jusqu’à leur échéance, mais ne pourront pas être renouvelées. De même, une fois l’AMM délivrée, la période dite de prise en charge post-ATU sera soumise au régime issu de la LFSS 2021 à compter de son entrée en vigueur.

L’objectif de simplification tant attendu n’est sans doute pas atteint entièrement, et la comparaison entre les deux régimes laisse supposer qu’il serait sans doute excessif d’attendre un changement trop radical du nouveau régime.

Retour sur une réforme prometteuse, dont l’expérience dira en définitive si elle a été à la hauteur des attentes. 

 

  Régime actuel avant entrée en vigueur de la LFSS 2021 Modifications apportées par la LFSS 2021
Médicaments concernés Médicaments destinés à traiter des maladies graves ou rares. Extension du périmètre aux médicaments destinés à traiter des maladies invalidantes
Critères d’octroi

-       Absence de traitement approprié ;

-       La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée ; et

L’efficacité et la sécurité du médicament sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques auxquels il a été procédé en vue d’une demande d’AMM qui a été déposée ou que l’entreprise s’engage à déposer dans un délai d’un an à compter de l’octroi de l’ATU.

Ajout d’un critère supplémentaire qui devrait restreindre le champ des médicaments éligibles[1] :

  • Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur pertinent.  
La définition du comparateur pertinente devra être précisée, notamment son articulation avec le critère selon lequel il ne doit pas exister de traitement approprié.


[1] En 2019, plus de 80% des médicaments ayant bénéficié d’une ATU se sont vu reconnaître une ASMR V lors de leur inscription au remboursement au titre d’une AMM.

Procédure L’ATU est délivrée par l’ANSM.   L’AAP est délivrée par la HAS, sur avis conforme de l’ANSM (qui atteste de la forte présomption d’efficacité et de sécurité du médicament dans l’indication considérée) quand le médicament ne dispose pas d’une AMM
Durée Durée d’un an renouvelable Durée fixée par décret, éventuellement renouvelable.
Protocole d’utilisation thérapeutique Conclusion d’un protocole d’utilisation thérapeutique (« PUT ») et de recueil d’informations concernant l’efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d’utilisation et les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament dans l’indication considérée, entre le titulaire des droits d’exploitation et l’ANSM

PUT défini par la HAS (élaboré en lien avec l’ANSM pour les médicaments ne disposant pas d’une AMM).

Contenu précisé : les données doivent notamment pallier les essais en concernant des populations non suffisamment représentées au sein des essais.
Retrait

Retrait de l’ATU :

-       Si les conditions d’octroi ne sont plus remplies ; ou

Pour des motifs de santé publique.  

Ajout de motifs de retrait supplémentaires de l’AAP :

-       Lorsque l’entreprise ne respecte pas l’engagement de déposer une demande d’AMM ou de prise en charge ou lorsqu’elle retire cette demande ; et

Sur demande de l’ANSM pour (i) des motifs de santé publique, (ii) en cas de méconnaissance du PUT, (iii) en cas de détérioration de la présomption d’efficacité ou de sécurité, (iv) en cas d’avis défavorable du comité d’évaluation de l’Agence européenne du médicament ou (v) d’un refus d’AMM dans l’indication considérée.
Modalités financières de prise en charge Indemnité librement fixée par le laboratoire sauf lorsque le médicament dispose déjà d’une indication prise en charge au titre d’une AMM.  Indemnité librement fixée par le laboratoire sauf lorsque le médicament dispose déjà d’une indication prise en charge au titre d’une AMM. 
Remises

Système de remises annuelles/ périodiques :

-       Pour les médicaments ayant généré un CA annuel HT > 30 millions d'euros dans l’indication sous ATU, reversement chaque année de la différence entre le montant moyen pris en charge par patient et le seuil de 10 000 euros ;

Pour les médicaments déjà pris en charge au titre d’une indication sous AMM, reversement de la différence si le prix net de référence fixé par le CEPS au titre d’une nouvelle indication est inférieur au précédent.

Remplacement des remises annuelles par une remise « provisionnelle » proportionnelle au CA HT facturé aux établissements de santé au titre de l’indication bénéficiant d’une AAP, dont le taux sera fixé suivant un barème progressif défini par arrêté.

 

Majoration (reconductible) de ces remises en cas de :

  • Non-dépôt d’une demande d’AMM ou de prise en charge dans le délai fixé par la HAS ;
  • Absence de convention de prix signée 180 jours après la demande d’inscription ;
  • Inscription au remboursement d’une alternative thérapeutique ;
  • Evaluation de la HAS remettant en cause la présomption d’innovation
Fin de la prise en charge

Remise de débouclage lorsque, lors de la première inscription au remboursement au titre d’une AMM, le montant net de référence est inférieur au montant pratiqué durant la période d’ATU/post-ATU : remise de la différence entre le CA facturé aux établissements de santé pour la période s’étendant de l’obtention de l’ATU à la 1ère date d’inscription au remboursement au titre de l’AMM, minoré des éventuelles remises précédemment mentionnées, et celui qui aurait résulté de la valorisation des unités vendues au prix net de référence.

 

Aménagement conventionnel possible : la convention de prix peut prévoir le versement avant le 1er mai de l'année qui suit l'année civile au cours de laquelle l'inscription au remboursement de l'indication considérée a eu lieu, et l’étaler sur deux années successives ou en une seule fois au titre de l’année au cours de laquelle a eu lieu le remboursement, moyennant une décote, dans la limite de 3%.

Fin de la prise en charge au titre d’une ATU ou en post-ATU pour l’un des motifs suivants :

-       Non-respect des conditions et engagements prévus au titre de l’ATU ;

-       Décision d’inscription ou de refus d'inscription de cette indication, au titre de son AMM ;

-       Evaluation défavorable de l'indication considérée par la HAS au titre de l'AMM ;

-       Aucune demande d'inscription au remboursement n'est déposée pour l'indication considérée dans le mois suivant l'obtention de l’AMM pour l’indication considérée ;

-       Retrait de la demande d’inscription au remboursement ; ou

Prise en charge d’une alternative thérapeutique identifiée par la HAS au titre d’une AMM.

Remise de débouclage : versement sous forme de remises de l’écart entre le CA net qui aurait résulté de l’application du prix net défini au volume réalisé pendant l’AAP et le CA effectivement facturé après déduction des remises annuelles versées par la période d’AAP.

 

Si le prix final est supérieur au prix pratiqué sous AAP, reversement au bénéfice de l’entreprise dans la limite des remises provisionnelles versées
Continuité de traitement

La prise en charge du médicament en période post-ATU entraine l'obligation pour le laboratoire d'en garantir l'approvisionnement pour assurer la continuité du traitement pendant la durée de prise en charge et pendant une durée minimum d'une année à compter de l'arrêt de la prise en charge en régime post-ATU (45 jours lorsque l’indication concernée fait l’objet d’un refus de prise en charge au titre d’une AMM dans l’indication considérée).

 

En cas de non-respect de ces obligations, le CEPS peut prononcer une sanction financière d’un montant maximum de 30% du CAHT réalisé en France par l’entreprise au titre de la spécialité dans l’indication considérée durant les 24 mois précédant la constatation du manquement.
 

Pas d’obligation de continuité de traitement si la spécialité fait l’objet d’un arrêt de commercialisation pour des raisons sérieuses relatives à la sécurité des patients. 

 

La durée pendant laquelle l’entreprise doit assurer la continuité de traitement sera fixée par décret, dans la limite d’un an à compter de l’arrêt de la prise en charge au titre de l’AAP pour l’indication considérée

Cette réforme ne manquera pas de soulever des questions d’interprétation, dont il y a fort à parier que celles-ci ne seront pas réglées par la publication du décret d’application prévue pour fin avril 2021.

Elle nourrira également, à n’en pas douter, un contentieux sur le critère d’innovation et son articulation avec l’absence de traitement approprié, ainsi que sur la notion d’alternative thérapeutique, susceptible de justifier à elle-seule une majoration des remises. Ce d’autant que la remise en cause de la constitutionnalité de ces nouvelles mesures ne peut être exclue puisqu’elles n’ont pas fait l’objet d’un contrôle préalable par le Conseil Constitutionnel.

Enfin, le pari de la réforme ne sera pas perdu si les changements structurels, avec l’entrée en jeu de la HAS, comme préfigurant l’accès au marché, et les durcissements des conditions économiques, continuent de donner un accès précoce à l’innovation, voire se double de plus de cohérence entre l’accès précoce et l’évaluation finale.  

Une chose est certaine, l’accès précoce au marché fera couler encore beaucoup d’encre.
 

Par Sophie Pelé, associée et Margaux Lasseigne, collaboratrice chez Dechert
 

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