Une thérapie génique en test pour rendre la vue aux aveugles

L'agence réglementaire britannique a autorisé GenSight Biologics a démarrer l'étude clinique de phase I et II pour sa nouvelle thérapie génique GS030. En introduisant un gêne dans la rétine pour la rendre photosensible et en amplifiant le signal lumineux entrant grâce à des lunettes optroniques, l'entreprise espère rendre la vue à des patients atteints d'une maladie génétique orpheline : la rétinopathie pigmentaire.

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Une thérapie génique en test pour rendre la vue aux aveugles
Spin-off de l'Institut de la Vision, GenSight Biologics a été créée en 2013. Elle développe des traitements de thérapie génique pour soigner les dégénérescences ophtalmologiques.

Le premier patient devrait être traité au Royaume-Uni au premier trimestre de cette année. GenSight Biologics a annoncé le 10 janvier avoir obtenu l’autorisation de l’agence réglementaire britannique Medecines and Healthcare Regulatory Agency (MHRA) pour démarrer l’étude clinique de phase I et II de sa nouvelle thérapie GS030. Celle-ci vise à restaurer la vue chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire. Maladie génétique orpheline, celle-ci est due à des mutations dans plusieurs gènes du cycle visuel. La perte de la vue débute à l’adolescence jusqu’à une cécité totale vers 40 ans.

Thérapie génique et optronique

GS030 associe une thérapie génique et un dispositif optronique de stimulation visuelle. Via une piqûre dans l’œil, la première introduit un gène codant pour une protéine photosensible dans des cellules de la rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Mais malheureusement, pas autant que des photorécepteurs classiques. Ces cellules nécessitent donc une amplification du signal lumineux. En forme de lunette, le dispositif optronique permet de leur délivrer la lumière nécessaire.

L’étude clinique de phase I et II vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030. Trois cohortes de trois patients chacune se verront administrer une dose croissante de la thérapie génique. Une quatrième cohorte recevra la plus forte dose tolérée. Un comité de surveillance et de suivi analysera les données et émettra des recommandations entre chaque administration de dose.

Pourquoi le Royaume-Uni ? L'entreprise affirme avoir également effectué des demandes d'études cliniques aux Etats-Unis (Investigational New Drug) et en France (Clinical Trial Approval). Mais les britanniques ont été les premiers à donner leur autorisation.

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