Une révolution lancée mais des questions en suspens

Alors que les thérapies géniques débarquent sur le marché, ces médicaments révolutionnaires s'accompagnent de nombreuses questions autour de la production et du financement de l'innovation. État des lieux d'un secteur sur lequel la France est historiquement présente et souhaite continuer à peser à l'avenir.

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Une révolution lancée mais des questions en suspens

« Un coût de 2 millions d'euros pour un traitement est en effet exorbitant, qu'il s'agisse de thérapie génique ou, par exemple, de l'hépatite C. Cela interroge sur les critères à prendre en compte : le coût de la R&D et celui de production ou bien des critères d'efficacité et de performance ». Le constat est signé Olivier Veran, député et Rapporteur général de la Commission des affaires sociales lors de l'ouverture du colloque « La révolution génique : les enjeux d'indépendance sanitaire nationale et d'accessibilité aux médicaments de thérapie innovante » qui s'est tenue à l'assemblée nationale le 17 septembre 2019. Un événement organisé par l'AFM-Téléthon et la chaire Santé de Sciences Po.

L'introduction d'Olivier Veran pose clairement les enjeux liés aux thérapies géniques. Des produits qui arrivent au compte-gouttes sur le marché (voir notre encadré) et font parler d'eux avec des prix qui battent tous les records. C'est ainsi tout l'enjeu de la soutenabilité du système de santé qui est posée tandis que les industriels vont devoir muscler leurs capacités de production.

La production attendue au tournant

La thérapie génique est programmée pour prendre son envol. Plus de 12 milliards de dollars investis sur ce marché en 2018 et plus de 700 essais menés dans le monde. Le marché global pourrait atteindre 4,8 trillons de dollars dans un scénario à 1 million de dollars par traitement avec tous les patients potentiellement concernés pris en charge. Et pour assurer l'approvisionnement, les capacités de bioproduction devront exploser dans le monde mais aussi en France.

Car la question de l'indépendance sanitaire et de la capacité d'approvisionner tous les patients se pose. Face à ce constat, la présidente de l'AFM Téléthon et de Généthon, Laurence Tiennot-Herment espère « que l'écosystème va enfin changer et que va être créée une filière industrielle ad hoc, permettant aux entreprises françaises de concurrencer les filières étrangères et leurs prix élevés ». Les capacités actuelles agissent ainsi comme un facteur limitant. « Les industriels reconnaissent un capacity crunch, un problème de disponibilité des capacités de production limitant le développement et la mise à disposition des médicaments. », souligne Frédéric Revah, directeur général de Généthon.

Un facteur limitant focalisé sur la production de vecteurs viraux, devenus le mode d'administration privilégié des thérapies géniques. Et le challenge à venir est conséquent pour la bioproduction. « Le capacity crunch a été évoqué par GSK constatant les délais dans la production des vecteurs. Ces derniers sont produits par des manufacturiers spécialisés car les besoins augmentent. Pour y répondre, les rendements de produits devront augmenter d'un facteur 100 incluant non seulement des machines et des surfaces, mais aussi de la connaissance fine des cellules qui produisent ces vecteurs, des virus... », constate Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM Téléthon.

À titre d'exemple, pour la seule myopathie de Duchenne (DMD), il faudrait environ 10 puissance 16 vecteurs viraux pour une seule dose, l'équivalent de 2000 boîtes de Petri. Et la production pose également des questions par rapport aux standards de réglementation actuels. Avec un seul lot produit pouvant atteindre un million d'euros, en extraire 50 % pour réaliser les contrôles qualité paraît mission impossible. Un défi de production et de réglementation qui influe directement sur le prix final des thérapies géniques.

Des propositions pour réguler le prix des traitements

Le Pr Alain Fischer, spécialiste en immunologie et auteur du premier essai clinique réussi en thérapie génique constatait l'inflation des prix de vente au cours du temps et des niveaux de tarification jugés comme surévalués. Le praticien a plaidé pour actionner différents leviers de régulation : transparence des coûts de R&D et de production pour les thérapies géniques et prise en compte du travail effectué par les laboratoires publics, souvent à l'origine de découvertes majeures dans le domaine.

Les prix pourraient également être négociés au niveau européen afin d'obtenir un effet à la baisse sur le volume de commandes. Alain Fischer a par ailleurs mentionné la possibilité de créer un statut à part pour les laboratoires facilitant la mise à disposition de leurs thérapies géniques. « Les entreprises auraient un nouveau principe d'action tenant compte de leurs actionnaires, mais aussi du bien public (statut de benefit corporation) », a plaidé le professeur.

Un pont jeté vers les entreprises que soutient également Martin Seychel, directeur général adjoint à la santé auprès de la commission européenne. « Les systèmes de paiement doivent être étudiés et les données de santé, majoritairement publiques en Europe, mieux organisées, éventuellement grâce à un nouveau partenariat entre industrie et système de santé ». De quoi imaginer un accord gagnant-gagnant pour l'industrie qui se verrait donner un accès aux données en échange de baisse des prix sur les médicaments innovants ?

Des pistes qui relèvent encore d'un scénario de science-fiction mais qui démontrent l'urgence d'avancer sur le sujet du remboursement.

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