Un essai clinique autorisé pour la myopathie de Duchenne, combat historique du Téléthon
Trente-trois ans après le démarrage du Téléthon, un premier essai clinique a été autorisé pour une thérapie génique destinée à traiter la myopathie de Duchenne, maladie à l'origine de la création de l’association. Pour cet essai, Généthon, le laboratoire de recherche de l’AFM-Téléthon, va collaborer avec la biotech américaine Sarepta Therapeutics et des partenaires académiques à Londres et Nantes (Loire-Atlantique).
C’est tout un symbole. Le 1er décembre, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a donné son autorisation à un premier essai clinique pour un traitement contre la myopathie de Duchenne. Or c’est l’une des principales maladies ayant motivé des parents d’enfants malades à créer l’Association française contre les myopathies (AFM), en 1958. Et c’est toujours cette maladie qui a poussé les fondateurs du Téléthon à lancer en 1987 cette campagne annuelle télévisuelle unique, dont l’édition 2020 démarre ce 4 décembre jusqu’au 5 inclus.
Thérapie génique
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