Un essai clinique autorisé pour la myopathie de Duchenne, combat historique du Téléthon

Trente-trois ans après le démarrage du Téléthon, un premier essai clinique a été autorisé pour une thérapie génique destinée à traiter la myopathie de Duchenne, maladie à l'origine de la création de l’association. Pour cet essai, Généthon, le laboratoire de recherche de l’AFM-Téléthon, va collaborer avec la biotech américaine Sarepta Therapeutics et des partenaires académiques à Londres et Nantes (Loire-Atlantique).

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Un essai clinique autorisé pour la myopathie de Duchenne, combat historique du Téléthon
Généthon, le laboratoire de R&D de l'AFM-Téléthon, vient de recevoir le feu vert pour son essai clinique d'une thérapie génique pour le traitement de la myopathie de Duchenne.

C’est tout un symbole. Le 1er décembre, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a donné son autorisation à un premier essai clinique pour un traitement contre la myopathie de Duchenne. Or c’est l’une des principales maladies ayant motivé des parents d’enfants malades à créer l’Association française contre les myopathies (AFM), en 1958. Et c’est toujours cette maladie qui a poussé les fondateurs du Téléthon à lancer en 1987 cette campagne annuelle télévisuelle unique, dont l’édition 2020 démarre ce 4 décembre jusqu’au 5 inclus.

Thérapie génique

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