"Sans Généthon, la France ne serait pas sur les radars mondiaux pour la thérapie génique", souligne son directeur général Frédéric Revah

En 30 ans d'existence, Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, a contribué à des avancées scientifiques et médicales majeures dans les domaines des maladies génétiques, des maladies rares, et des thérapies géniques. Il a aussi ouvert la voie à la fabrication des médicaments biotechnologiques les plus innovants : la bioproduction. Pour L'Usine Nouvelle, Frédéric Revah, le directeur général du Généthon, revient sur cette aventure et sur ses perspectives d'avenir à l'heure où vient de démarrer l'essai clinique du médicament contre la myopathie de Duchenne, une maladie qui a été au coeur de la fondation de l'AFM-Téléthon,

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"La bioproduction est un élément clé de l’accès aux thérapies pour les patients", indique Frédéric Revah, directeur général du Généthon.

L'Usine Nouvelle - Vous venez de démarrer l’essai clinique pour une thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, une pathologie à l’origine de la création de l’AFM-Téléthon et de Généthon. C’est une grande satisfaction ?

Frédéric Revah - C’est une avancée scientifique importante. La satisfaction viendra vraiment si le médicament montre chez les patients qu’il est efficace. Ce n’est pas le premier produit issu de Généthon en développement clinique, mais c’est la maladie qui a constitué le combat initial de l’AFM-Téléthon et de tous ceux qui se sont mobilisés, c’est extrêmement emblématique. Il s’agit d’une maladie gravissime et complexe, entraînant une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles, d’abord des membres, avec des enfants qui perdent l’usage de la marche à 10-12 ans, mais aussi du diaphragme qui est indispensable pour respirer, et du cœur. Le pronostic est toujours fatal. Les enfants vont mourir adolescents ou jeunes adultes, quelques patients survivent plus longtemps.

Ce sont surtout des garçons touchés ?

Oui, quasi exclusivement car la mutation est portée par le chromosome X, mais il y a de très rares cas chez les filles. En France, cette maladie touche 1 naissance sur 3500, cela représente quelques milliers d’enfants. En Europe et aux Etats-Unis ce sont quelques dizaines de milliers. C’est une maladie rare pour laquelle les besoins médicaux et le nombre de patients sont importants.

Quels sont les traitements ?

Pour traiter la myopathie de Duchenne, on doit traiter l’ensemble de la musculature, soit plus de 30% de la masse du corps, cellule par cellule. Il n’y a aujourd’hui pas de traitement curatif, seulement une prise en charge qui permet à certains patients de vivre un plus longtemps. On voit apparaître des tous premiers traitements dont l’effet est modeste contre certaines mutations du gène de la dystrophine. En matière de thérapie génique, trois autres essais sont en cours en plus du nôtre, portée par des sociétés américaines de biotechnologies ou pharmaceutique, comme Pfizer.

L’objectif du traitement de Généthon est curatif ?

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