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L'Usine Santé

Où part l’argent du Téléthon?

Coralie Lemke ,

Publié le

L’année dernière, le Téléthon a récolté 89,2 millions d’euros. De cette somme, il a investi 59,3 millions d’euros dans la recherche. Plusieurs essais cliniques montrent des résultats spectaculaires.  

Où part l’argent du Téléthon?
Un chercheur met au point un médicament de thérapie génique.
© C HARGOUES

L’appel aux dons va durer tout le week-end. L’année dernière, le Téléthon a pu récolter 89,2 millions d’euros. De cette somme, 10,2% partent dans les frais de collecte et 6,8% dans les frais de gestion. Le reste, 59,3 millions d’euros, a été investi dans des essais cliniques. En tout, 27 maladies sont ciblées, dont 18 maladies rares de la peau, du sang, du cerveau ou du foie. Parmi les 33 essais cliniques en cours, plusieurs montrent des résultats spectaculaires. "Nous récoltons le fruit de ce qui a été semé il y a plus de dix ans. Il nous a pratiquement fallu une génération", se félicite Serge Braun, le directeur scientifique de l’AFM Téléthon.

La vie normale d’un bébé-bulle

Principal espoir pour les malades, la thérapie génique. "Elle consiste à prélever de la moelle osseuse, la modifier, puis la réinjecter.

Cela permet de corriger les cellules en apportant le gène manquant avec un virus rendu inoffensif." Une technique qui fonctionne chez les bébés-bulle, les enfants souffrant d’un déficit immunitaire d’origine génétique qui doivent vivre dans le confinement le plus total. "Ces enfants ont une espérance de vie très courte. Mais ce week-end, nous aurons Armand, 18 ans, sur notre plateau. Traité par thérapie génique, il mène aujourd’hui une vie normale d’étudiant, totalement débarrassé de sa maladie", explique Serge Braun.

 

Cette technique est aussi utilisée pour d’autres maladies qui touchent le sang, comme la drépanocytose ou la bêta-thalassémie, deux maladies génétiques qui causent des anémies parfois sévères. Dans les cas les plus graves, les patients ne survivent que grâce à des transfusions sanguines. "Désormais, on arrive à corriger ces maladies. Des médicaments ont même vu le jour. Deux d’entre eux sont enregistrés en Europe et aux Etats-Unis." Les essais cliniques sont en phase III, soit la phase la plus aboutie avant la commercialisation du médicament.

Sauver des nourrissons condamnés

Mais les maladies rares touchent aussi les muscles. L’organisme en contient environ 600, qui nous permettent de bouger, de manger, mais aussi de respirer. Avec la myopathie myotubulaire, une maladie qui touche 1 nouveau-né garçon sur 50 000, les bébés n’arrivent progressivement plus à respirer et leur faiblesse musculaire est telle que 50% décèdent avant l’âge de 18 mois. En injectant une copie fonctionnelle du gène qui leur manque, les effets ne tardent pas à arriver. "La thérapie génique permet de les sauver. Un an après l’injection au premier bébé, il respire par lui-même, il tient assis seul, attrape des objets." Il a fallu plus de 12 millions d’euros pour développer ce candidat-médicament.

Dans l’amyotrophie spinale, une maladie similaire à cause de laquelle les enfants n’atteignent pas un an, les enfants marchent et respirent par eux-mêmes. Un dossier a été déposé pour que la thérapie devienne un véritable médicament.

Un espoir aussi pour le foie

L'AFM-Téléthon a aussi lancé un essai clinique européen sur 17 patients de plus de 10 ans, atteints de la maladie de Crigler-Najjar, une grave maladie du foie. A cause de la déficience d'une enzyme, la bilirubine, une substance jaune fabriquée par le foie, s'accumule dans le corps et notamment dans le cerveau. Une accumulation qui peut causer de gros dommages neurologiques et devenir mortelle. "Grâce à l'injection d'une copie du gène dans le sang, ce médicament a permis de corriger la maladie en une seule injection chez le rat. Chez l'Homme, une jeune patiente a bénéficié du traitement cette semaine." Il va maintenant falloir observer son évolution sur plusieurs mois. Cette fois, ce sont 18 millions d'euros qui ont été engagés pour espérer aboutir à la guérison.

Cette année encore, l'AFM-Téléthon espère rassembler un maximum de dons pour poursuivre sa recherche. Pour donner, une ligne téléphonique est mise en place au 3637 ou via internet, sur le site du Téléthon.

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