Nouvelle victoire pour la thérapie génique

Un essai clinique de thérapie génique effectué à Paris en 2014 sur un patient atteint de drépanocytose a fait la preuve de son efficacité, au vu des résultats publiés dans le New England Journal of Medicine le 2 mars. Le patient de treize ans est totalement guéri.

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Nouvelle victoire pour la thérapie génique

En octobre 2014, une équipe dirigée par le Pr. Marina Cavazzana à l’hôpital Necker-Enfants malades et à l’Institut Imagine a réalisé une thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II chez un patient de 13 ans atteint de drépanocytose sévère. La drépanocytose est une forme grave d'anémie chronique d’origine génétique (mutation du gène codant la ?-globine) qui est caractérisée par la production d'une hémoglobine anormale et de globules rouges déformés. 50 millions de personnes dans le monde sont porteurs de cette mutation. 15 mois après, les résultats, qui ont été publiés dans le New England Journal of Medicine le 2 mars 2017, confirment l’efficacité du traitement. Il a permis la rémission complète des signes cliniques de la maladie ainsi que la correction des signes biologiques.

Thérapie génique : une opération en deux phases

La première phase a consisté à prélever des cellules souches hématopoïétiques, à l’origine de la production de toutes les lignées de cellules sanguines, au niveau de la moelle osseuse du patient. Un vecteur viral – une molécule d’ADN ou d’ARN capable de s’auto-répliquer - a ensuite été utilisé pour corriger les cellules. Ce vecteur sert à transporter le gène thérapeutique jusqu’à l’ADN de la cellule à traiter. Le gène ainsi introduit dans la cellule va y corriger l’anomalie génétique. Le vecteur utilisé ici est le même qui a déjà été mis au point pour traiter la ?-thalassémie, une autre maladie génétique qui fait l’objet d’essais cliniques aux Etats-Unis. Le vecteur a été développé par le Pr Philippe Leboulch et est produit à grande échelle par la société américaine qu’il a fondée : bluebird bio.

Les cellules ainsi traitées par le « gène-médicament » introduit grâce aux vecteurs, ont ensuite été réinjectées au jeune patient par voie veineuse en octobre 2014. Quinze mois après la greffe des cellules corrigées, le patient n’a plus besoin d’être transfusé, ne souffre plus de crises vaso-occlusives, et a complètement repris ses activités physiques et scolaires. « Nous notons aussi que l’expression de la protéine thérapeutique provenant du vecteur, hautement inhibitrice de la falciformation pathologique, est remarquablement élevée et efficace », explique le Pr Philippe Leboulch dans un communiqué de presse.

La thérapie génique, identifiée comme l’une des dix technologies de rupture 2017 par la revue du MIT , véhicule de grands espoirs pour le traitement des maladies génétiques rares comme des maladies plus communes : Alzheimer, diabètes, problèmes cardiaques, ou encore cancers. Aujourd’hui, seuls trois traitements de thérapie génique sont sur le marché : deux en Europe (le strimvelis et le glybera) et un en Chine. De nombreux autres devraient être mis sur le marché dans les années à venir. Toutefois, pour que les thérapies géniques puissent vraiment révolutionner le monde médical, leur prix doit encore baisser. Dans un article du Monde, Marina Cavazzana estime que le coût de la thérapeutie pour un patient est encore de l’ordre de 500 000 euros, coût qui devrait malgré tout baisser avec l’automatisation des procédés.

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