Maladies rares : Ipsen insiste avec le palovarotène
Le laboratoire a soumis une nouvelle demande auprès de la FDA et de l’EMA, alors que les deux agences sanitaires s’étaient déjà montrées défavorables pour la commercialisation de ce composé.
Ipsen arrivera-t-il à faire autoriser le palovarotène contre la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) ? Le laboratoire vient en effet de soumettre une nouvelle demande d’approbation auprès de la FDA au sujet de cet actif.
Pour ce faire, Ipsen a fourni à l’agence des informations supplémentaires sur les données de l’essai clinique évaluant le palovarotène pour le traitement de la FOP. La date butoir de la FDA au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) a été fixée au 16 août 2023. Le laboratoire a également précisé avoir demandé au CHMP de l’EMA de bien vouloir réexaminer sa position sur ce candidat-médicament.
VOS INDICES
source
1.0745 -1.23
24 Mars 2023
Dollar Us (USD) - quotidien
$ USD/€
202 -4.72
Janvier 2023
PVC
Base 100 en décembre 2014
172.7 -2.15
Janvier 2023
Indice de prix de production de l'industrie française pour le marché français − CPF 20.1 − Produits chimiques de base, engrais, Produits azotés, plastiques, caoutchouc synthétique
Base 100 en 2015
Un candidat-médicament retoqué par la FDA et l’EMA
Si Ipsen a soumis une nouvelle demande, c’est qu’en août 2021, le laboratoire s’était vu contraint de retirer sa demande d'approbation du palovarotene aux États-Unis, la faute à des analyses incomplètes, selon l’agence sanitaire.
En Europe, le CHMP avait émis un avis défavorable, en janvier dernier, concernant la commercialisation de ce composé estimant « qu’aucune conclusion ferme ne pouvait être tirée sur les bénéfices du médicament, car la conclusion du demandeur était basée sur une analyse post-hoc qui n'était ni scientifiquement ni cliniquement justifiée et les objectifs d'étude préspécifiés n'étaient pas atteints. »
Concrètement, le comité reprochait à Ipsen d’avoir analysé les données de l’essai a posteriori et selon des critères différents de ceux définis au début de l’évaluation. En outre, le CHMP avait appuyé sur le fait que certaines questions concernant la qualité de la substance active n'avaient pas été résolues.
Le palovarotène, un pari risqué pour Ipsen
Ipsen a pourtant misé gros avec le palovarotène. Le laboratoire a acquis cette molécule, suite au rachat de la biotech canadienne Clementia Pharmaceuticals pour 1,3 milliard de dollars.
La FOP est une maladie ultrarare qui touche 900 personnes dans le monde. Elle se caractérise par la formation progressive et permanente de nouveaux tissus osseux dans les tissus mous et conjonctifs, comme les muscles, les tendons et les ligaments, par le biais d’un processus appelé ossification hétérotopique.
En cas d’approbation américaine, le palovarotène, qui a obtenu le statut de médicament orphelin et la désignation Breakthrough Therapy de la FDA, sera le premier traitement pour environ 400 personnes aux États-Unis, atteintes de FOP.
