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Le médicament sort du pis de la chèvre

Publié le

Des chèvres ont été modifiées génétiquement pour produire une protéine thérapeutique dans leur lait.

Déjà approuvée par l'agence réglementaire européenne, la commercialisation d'un médicament produit par des chèvres transgéniques a reçu début février le feu vert de l'agence américaine, la FDA. Cette première mondiale concerne l'ATryn, l'antithrombine de l'américain GTC Biotherapeutics. Le système animal permet de produire de grandes quantités (plusieurs grammes par litre) de cet anticoagulant naturel, à moindre coût. Une quinzaine de chèvres suffiraient à alimenter le marché européen ! Avec un coût de revient réduit de 30 à 50 % par rapport à l'extraction de cette protéine à partir du plasma sanguin.

La création des chèvres transgéniques reste toutefois délicate. Le gène humain codant l'antithrombine est transféré dans un embryon de chèvre au stade d'une cellule. Ainsi que les informations génétiques nécessaires à son activité au sein des cellules secrétant le lait. L'embryon modifié est alors implanté dans une « chèvre porteuse », et se développe.

TRAIRE, PURIFIER, INJECTER...

Reste ensuite à sélectionner l'animal qui produit de l'antithrombine dans son lait à un rendement acceptable. La protéine obtenue doit encore passer par un certain nombre d'étapes de purification, avant d'être administrée au patient par injection.

Après bien des années de R et D, la transgénèse animale vient de montrer sa capacité à fabriquer un médicament biotech. D'autres molécules sont en développement, notamment en France par LFB, une société spécialisée dans les médicaments dérivés du plasma, en collaboration avec GTC. « Le programme le plus avancé concerne la production dans du lait de lapines du facteur VII de coagulation, un traitement de certains troubles de la coagulation », déclare Jean-François Prost, le directeur des opérations scientifiques et médicales de LFB. .

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