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L'Usine Santé

La recette gagnante du téléthon

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Les 4 et 5?décembre se tiendra la 29e édition du Téléthon. Ce marathon télévisuel a permis de créer un laboratoire pharmaceutique atypique et bientôt une usine de thérapies géniques et cellulaires.

La recette gagnante du téléthon
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© Depuis la création du Téléthon, l’AFM a investi plus d’un milliard d’euros dans la recherche contre les maladies rares. Les dons ont financé son centre Généthon Bioprod.

À Évry (Essonne) se dresse un centre de production quasi unique au monde : Généthon Bioprod. Au sein de quatre pièces ultramodernes, des bioréacteurs de 200 litres produisent des « vecteurs ». Des virus rendus inoffensifs car désarmés de leurs gènes, mais capables de transporter des gènes-médicaments. Une dizaine de lots de ces traitements sont fabriqués pour être testés par des patients souffrant de dégénérescence de l’œil ou de maladies musculaires. Toutefois, la plate-forme tourne déjà à plein régime. Des sociétés de biotechnologies du monde entier font appel à ses services. Comme Audentes, un spécialiste américain des thérapies géniques pour les maladies du muscle. Grâce au Téléthon, l’Association française contre les myopathies (AFM) prépare une production à grande échelle. Après vingt ans de recherche dans certains cas, des traitements ultra-innovants sont en passe d’être commercialisés.

Le 9?octobre, l’AFM-Téléthon et Bpifrance ont décidé d’injecter 120?millions d’euros dans un ambitieux projet d’usine de thérapies géniques et cellulaires. Prévue pour?2019, construite sur un terrain de 13 000?m², elle emploiera 300?personnes. Surtout, elle devra fabriquer ces produits à un prix « juste et équilibré ». Car l’AFM-Téléthon n’est pas un laboratoire pharmaceutique privé. C’est une association à but non lucratif, fondée en 1958 par des parents d’enfants atteints de maladies neuromusculaires. La médecine est incapable de guérir leurs enfants. Ils créeront leur propre laboratoire, le Généthon, pour développer des traitements contre les maladies rares, dont 80 % sont d’origine génétique. Débauchant des experts de haut vol de la recherche académique et de l’industrie pharmaceutique.

Transparence sur l’investissement des dons

« Dans une entreprise, il y a un sentiment d’appartenance et d’adhésion à un projet. Là, il faut être encore plus professionnel, car nos actionnaires, ce sont les malades », confie Serge Braun, le directeur scientifique de l’AFM-Téléthon. La R & D en matière de nouveaux médicaments coûte cher, très cher. En 1987, l’AFM a l’idée de s’inspirer des shows télévisés américains pour lever massivement des fonds. C’est la naissance du Téléthon. Cette année encore, les 4 et 5?décembre, vedettes et enfants malades se relaieront sur les plateaux de France Télévisions pour faire appel à la générosité du public. Avec le soutien de 10 000 communes un peu partout en France. Quelque 64 % du temps d’antenne du Téléthon sont consacrés au divertissement, 14 % seulement à la recherche, a regretté la Cour des comptes dans son dernier rapport sur l’association. Soit.

Le budget de l’AFM dépend à 83,5 % du Téléthon. Pierre Bergé, le président du Sidaction, a déploré que l’AFM ne partage pas les sommes récoltées avec d’autres associations. Certes. Mais l’AFM, grâce à sa politique de transparence, a restauré la confiance de donateurs échaudés par le scandale de l’ARC, la Fondation pour la recherche sur le cancer. Sur ses 112,2?millions d’euros de budget en 2014, 87,7?millions ont financé des activités de R & D, de production et des missions sociales. Le reste a été dépensé en communication et frais de collecte et de gestion. « Plus de 1 milliard d’euros ont été investis dans la R & D depuis la création du Téléthon, rappelle Laurence Thiennot-Herment, la présidente de l’association. Nous finançons environ 1 000 chercheurs par an grâce aux dons. »

L’AFM, en investissant sur des voies jugées parfois trop risquées, n’a pas toujours fait l’unanimité au sein de la communauté scientifique. Les industriels français restent un peu frileux à s’engager à ses côtés, attendant plus de preuves dans le développement de ses thérapies géniques et cellulaires. Depuis quelques années, toutefois, les preuves d’efficacité de la médecine « régénérative » se multiplient à travers le monde. Maladies rares, mais aussi fréquentes (comme les cancers, via la médecine personnalisée) sont concernées. Désormais, l’industrie pharmaceutique mondiale s’intéresse aux travaux et technologies du Généthon. En janvier, le géant suisse Roche s’emparait pour 470?millions d’euros de Trophos. Cette biotech marseillaise a développé une molécule ralentissant l’évolution de l’amyotrophie spinale, qui atrophie les muscles.

Alliance avec Bpifrance

L’opération pourrait rapporter jusqu’à 230?millions d’euros à l’AFM, qui était actionnaire de Trophos et titulaire d’une licence exclusive et mondiale sur ce produit. Elle a accepté ce deal, dans « l’intérêt des malades pour leur garantir un accès le plus rapide possible au médicament et assurer à l’association un juste retour sur investissement pour faire face à ses besoins croissants », explique Laurence Thiennot-Herment [lire ci-dessus]. L’AFM planche sur une vingtaine de thérapies, dont certaines, en phase finale de développement, pourraient arriver sur le marché au cours des prochaines années. Mais l’industrialisation de ces traitements – encore plus complexes que des vaccins ou des biomédicaments – n’est pas aisée. D’où l’urgence de l’alliance avec Bpifrance, afin de maintenir cette expertise pionnière en France.

« Lors de notre rencontre avec l’AFM, nous avons eu beaucoup d’empathie pour ce projet qui présente un intérêt pour la santé publique et pour l’industrie : il s’agira de la plus grande usine européenne de production de biothérapies, estime Magali Joëssel, la directrice du pôle investissement en projets industriels de Bpifrance. En outre, elle proposera ses services à des start-up qui ne disposent pas de capacités de production pour leur éviter de vendre leurs portefeuilles à la découpe si elles ne peuvent plus avancer. » Reste une épineuse question. Les partenaires ont promis d’assurer la transparence sur la fixation des prix. Mais comment trouver un montant qui ne soit pas un frein pour les systèmes de remboursement, tout en permettant à Bpifrance de s’y retrouver, en tant qu’« investisseur avisé » ?

Les biothérapies pour les maladies rares sont souvent commercialisées par les laboratoires privés quelques dizaines de milliers d’euros par an et par patient. « Ces thérapies auront un prix, car la R & D et l’industrie ont un coût, explique Magali Joëssel. Elles se substitueront à des traitements qui nécessitent aujourd’hui des soins importants sans pour autant conduire à la guérison ou au confort. C’est un changement de paradigme. Mais l’industrialisation vise aussi à réduire les coûts. » L’AFM-Téléthon tient là un défi : faire d’un nouveau modèle de prix une source d’innovation. 

Un projet scientifique et industriel de longue haleine


1987 : 29,7 millions d’euros collectés

Diffusion du premier Téléthon sur Antenne 2. Le laboratoire scientifique Généthon naît trois ans plus tard pour tenter de découvrir les gènes responsables de maladies.
 

1992 : 47,9 millions d’euros

Publication des premières cartes du génome humain, point de départ du décryptage du génome entier par la communauté scientifique internationale, qui sera finalisé en 2003.
 

2000 : 79,6 millions d’euros

Les bébés-bulle, privés de défense immunitaire, constituent le premier succès de la thérapie génique. Mais quinze ans plus tard, leur traitement n’est toujours pas commercialisé.
 

2013 : 89,3 millions d’euros

Généthon obtient le statut d’établissement pharmaceutique pour produire ses propres médicaments de thérapie innovante au sein du Généthon Bioprod.
 

2015  : À ce jour, le record de collecte (106,7 millions) remonte à 2006

Lancement avec Bpifrance de la construction d’une usine fabricant à grande échelle des thérapies géniques et cellulaires, un investissement de 120?millions d’euros.

 

Une association de 4 500 adhérents

  • 523 salariés, 3 545 bénévoles permanents
  • 112,2?millions d’euros de recettes en 2014, issus à 83,5 % du Téléthon
  • 55,5?millions réinvestis en R & D et production en 2014

« Notre combat a changé d’échelle »
 

Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon
 

Comment expliquer le succès de votre modèle ?

Notre socle est le combat des parents et la notion d’urgence liée à la mort aux trousses. Nous avons fait des choix scientifiques et stratégiques qui ne faisaient pas toujours l’unanimité. Mais nous avons toujours suivi la même ligne directrice : flécher le plus court chemin jusqu’au médicament, avec audace et innovation. Avec des fondamentaux : s’attaquer à l’origine de la maladie pour aller du gène au médicament, en adoptant une stratégie d’intérêt général. Nous nous appelons Association française contre les myopathies, mais nous faisons avancer la recherche pour toutes les maladies génétiques rares. Nous parlerons de succès lorsqu’on en sera venu à bout. Or il n’y a toujours pas de traitement pour 99 % des maladies rares.
 

Quels sont vos rapports avec l’industrie ?

Dans la pharmacologie traditionnelle, nous suivons le cheminement classique : nous participons et finançons de la recherche et la création de biotechs, comme Trophos à Marseille, qui vient d’être racheté par la big pharma Roche. Ce qui nous importe, c’est qu’un prix juste et équilibré des futurs traitements soit garanti aux patients. Du côté de nos thérapies plus innovantes, les industriels français attendent des preuves supplémentaires, mais nous sentons l’intérêt d’investisseurs étrangers. Nous ne souhaitons pas laisser notre recherche se faire racheter par appartement, alors qu’elle vient de la générosité publique française. Afin que la France ne manque pas ce virage, nous avons décidé de créer notre propre site industriel pour les thérapies géniques et cellulaires, avec Bpifrance.
 

Quand proposerez-vous vos premiers médicaments  ?

Depuis 2010, il y a une vraie accélération des résultats des thérapies innovantes. Mais il reste encore du travail en termes d’industrialisation. Les premiers essais avec les bébés-bulle l’ont montré : une centaine d’enfants ont été traités dans le monde, mais le traitement est toujours au stade du développement clinique. Notre combat n’a pas changé, mais il a changé d’échelle. 

 

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