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L'Usine Santé

La médecine personnalisée, remède miracle ?

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Enquête En développant des médicaments cibléssur le profil biologique de groupes de patients,les laboratoires espèrent trouver un relaisde croissance. Mais le prix de ces thérapies et le sort des malades laissés de côté font débat.

La médecine personnalisée, remède miracle ?
Le suisse Roche dispose en interne d’une division diagnostic.

Amgen, la première biotech mondiale, vient de débourser 9,7 milliards de dollars (7,3 milliards d’euros) pour s’emparer d’Onyx, un spécialiste des thérapies ciblées. Signe que le temps des « blockbusters », ces médicaments générant plus de 1 milliard de dollars de chiffre d’affaires, est révolu. Leurs brevets tombent petit à petit dans le domaine public. Et ces traitements massivement prescrits ne se révéleraient efficaces que pour moins de la moitié des patients ! Avec la multiplication des scandales (Vioxx, Mediator, pilules de troisième génération), les autorités sanitaires exigent des produits plus sûrs. Et sous la pression budgétaire, un nombre croissant d’organismes payeurs conditionnent le remboursement des thérapies innovantes au résultat. Le remède miracle ? L’industrie pharmaceutique pense l’avoir trouvé avec la " médecine personnalisée ". Il ne s’agit pas encore de traitement individualisé, mais de produits ciblés sur des populations de patients présentant des caractéristiques biologiques identiques [lire ci-contre]. Afin d’obtenir des taux de réponse plus élevés et moins d’effets secondaires.

DES GROUPES DE PATIENTS CIBLES

  • Qu’est-ce que la médecine personnalisée ?
    L’analyse de l’ADN et du patrimoine génétique des individus permet de caractériserdes prédispositions génétiques à certaines maladies. Et peut aussi révéler des informations sur leur tolérance et leur réponseaux médicaments. La biologie moléculaire, elle, a permis de découvrir des gènes et des mutations qui se cachaient derrière certaines maladies. D’où la mise au point de traitements adaptés à des groupes de patients, ciblant une anomalie moléculaire identifiée dansleur tumeur. Et limitant les effets secondaires.
  • Où en est-on ?
    Des sociétés de diagnostic conçoivent des testsde « biomarqueurs », des paramètres biologiques dont l’expression est modifiée en cas de maladie. Afin d’optimiser le diagnostic,puis le choix, la durée et le dosage du traitement.
  • Les défis à relever
    Les laboratoires rêvent de traiterles tumeurs en fonction de leur biologie. Et d’obtenir des autorisations de mise sur le marché par cible moléculaire. D’autres spécialistes s’inquiètent que les thérapies ciblées ne génèrent des phénomènesde résistance, comme pour les antibiotiques. Il faudra doncsans doute des combinaisons entre ces thérapies, des chimiothérapies et la radiothérapie, pour les contourner.

Les partenariats sont privilégiés

Née dans l’oncologie il y a dix ans, la médecine personnalisée se fraye aussi un chemin dans le traitement des maladies chroniques (cardiovasculaires, diabète…) pour concurrencer les médicaments dont le brevet a expiré. En 2011, elle aurait représenté 21 milliards d’euros de ventes. Elle assure moins de 5% des revenus de l’industrie pharmaceutique mondiale, mais pourrait passer à 20% d’ici à cinq ans. Pas un laboratoire qui ne se lance dans le couple médicament-test diagnostic, pour cibler les patients qui réagiront positivement aux traitements.

" Il faut s’adapter aux nouvelles technologies : aujourd’hui c’est la biotechnologie, demain ce seront la médecine personnalisée et la thérapie génique ", estime Chris Viehbacher, le directeur général de Sanofi. Demain ? En France, une quinzaine de thérapies sont déjà commercialisées pour cibler les mutations génétiques de certains cancers. Et près de 800 molécules seraient en phase d’essais cliniques précoces dans le monde. Les laboratoires les mieux positionnés semblent être les suisses Roche et Novartis, et l’américain Celgene.

Autorisé en 2000 avec un test de diagnostic, l’anticorps monoclonal Herceptin de Roche a démontré son bénéfice auprès de 20 % des patientes atteintes d’un cancer du sein. Quasiment seul à disposer d’une division diagnostic en interne (l’américain Abbott vient de scinder ses activités, créant une autre entité pour ses nouveaux médicaments), le suisse espère associer des tests à la moitié de ses médicaments actuellement en développement. Et multiplie les nouvelles indications pour rentabiliser ses traitements ciblés mis sur le marché. Une stratégie opposée à celle d’Amgen, qui essaie de stratifier encore plus les patients pour démontrer la valeur thérapeutique de ses médicaments. Alors qu’elles externalisent de plus en plus leur coûteuse R & D, la majorité des big pharma privilégient le partenariat. Entre laboratoires, comme le numéro un mondial Pfizer, roi des traitements de masse, qui s’est associé à Abbott pour lancer, en 2012, le Xalkori et son test dans le traitement du cancer du poumon. Ou avec des spécialistes, comme l’anglais GSK, qui a choisi le leader mondial du diagnostic ; le français bioMérieux, pour détecter les patients éligibles à ses traitements contre le mélanome métastatique. Autre possibilité, travailler avec des sociétés de biotechnologie, comme les françaises Diaxonhit ou Ipsogen, rachetée l’an passé par le groupe néerlandais Qiagen.

Des autorités à convaincre

Une fois les produits mis sur le marché, reste à se les faire payer. En 2001, Novartis révolutionnait le traitement d’une forme de leucémie avec le Glivec. Mais le suisse fait les frais du prix de ce traitement. Aux États-Unis, ce médicament coûte 92 000 dollars par an et par patient, et 40 000 dollars (un peu plus de 30 000 euros) en France. Le prix à payer, selon le laboratoire, pour avoir fait passer les chances de survie à cinq ans des patients de 30% à 90%. Mais, outre-Atlantique, 10 % des malades atteints de cette pathologie ne peuvent se payer ce traitement, affirmait en avril dans une tribune une centaine de cancérologues.

Les industriels voudraient convaincre les autorités de santé et les payeurs que la médecine personnalisée pourrait être synonyme d’économies : en évitant d’administrer des traitements inopérants et en limitant les effets secondaires grâce au ciblage thérapeutique. " Nous n’avons pas trouvé de bon mécanisme pour rembourser correctement un test de diagnostic ", confie David Chang, le responsable du développement en oncologie chez Amgen. " Avoir l’autorisation de mise sur le marché n’est rien si on n’est pas remboursé ", prévient Pierre Anhoury, associé chez Accenture. Et obtenir le remboursement de ces thérapies relève du parcours du combattant. Alors qu’il a reçu le prix Galien belge (l’équivalent d’un prix Nobel en pharmacologie), le Xalkori de Pfizer fait l’objet d’intenses discussions sur son remboursement en Europe. Au Royaume-Uni, son coût, estimé à 77 000 dollars (58 500 euros) par patient, fait tiquer. En Allemagne, le niveau de remboursement n’a pas été fixé… Aux États-Unis, ses ventes progressent : il a rapporté au laboratoire 30,5 millions de dollars au premier trimestre.

Un projet unique au monde

Que faire des malades qui ne sont pas jugés éligibles à ces traitements ? Pour résoudre cet épineux problème éthique, un programme original vient d’être lancé en France. Dénommé AcSé, il est porté par l’Institut national du cancer (Inca), avec le soutien de l’autorité sanitaire et d’UniCancer. Il est financé par la fondation ARC. Son principe ? Inclure dans des essais cliniques des malades, atteints de pathologies rares et en échec thérapeutique (y compris des enfants, grands oubliés de la recherche pharmaceutique), et présentant les mêmes anomalies génétiques que celles visées par des médicaments déjà commercialisés pour d’autres maladies [lire ci-dessous]. Un projet unique au monde, qui n’intéressera pas toutes les big pharma, estime Agnès Buzyn, la présidente de l’Inca. " Il s’agit d’un engagement lourd sur les plans financier, logistique et éthique, en promettant d’aller plus loin dans le développement du traitement pour d’autres indications si on s’aperçoit que les signaux sont favorables, dit-elle. Or toutes les firmes ne le souhaitent pas ou ne le peuvent pas. " Certaines préféreront miser sur le traitement des maladies chroniques, ces pathologies bien identifiées dans les pays développés, et pour lesquelles elles trouveront toujours des patients prêts à payer…

QUATRE STRATEGIES A LA LOUPE
 

  • ROCHE : Le pionnier
    En 2007, le laboratoire suisse a réorganisé sa R&D. Pour la rendre plus efficace, il a fait le pari de la médecine personnalisée en se focalisant sur ses activités de médicament et de diagnostic (peu de laboratoires disposent de cette dernière en interne). Sur son site de Penzberg (Allemagne), les chercheurs des deux divisions développent de nouvelles molécules et leurs tests biomarqueurs permettant d’identifier la réponse au traitement et de l’adapter. Cet avantage compétitif sur ses concurrents lui a permis de lancer sur le marché le premier médicament ciblé accompagné d’un test: l’Herceptin, efficace pour 20% des patientes souffrant d’un cancer du sein. Roche développe aussi des tests pour des concurrents.
  • PFIZER : Le solidaire
    L’américain, le numéro un mondial de la pharmacie, sait lui aussi se montrer innovant. En France, il est le premier laboratoire à participer au programme AcSé lancé par l’Institut national du cancer (Inca). Durant trois ans, il mettra gratuitement à disposition des centres de recherche le Xalkori, un médicament autorisé en 2012 ciblant moins de 5% des patients
    atteints d’un cancer du poumon, car présentant une anomalie génétique. Une anomalie aussi présente dans une dizaine d’autres pathologies plus rares, pour lesquelles le traitement sera donc testé dans le cadre d’un essai clinique exceptionnel. De quoi inciter Pfizer à poursuivre le développement du médicament pour ces nouvelles indications.
  • AMGEN : Le bilologiste
    Célèbre pour avoir découvert l’EPO, la plus grande société de biotechnologie au monde veut aller plus loin dans la stratification des patients. Avec Roche, elle a démontré dès 2007 que le gène Kras était prédictif de l’efficacité de certains traitements dans le cancer colorectal métastatique. En France, elle a donc aidé à financer la mise en place des plates-formes de génétique moléculaire de l’Inca pour généraliser ce test. Et vient de découvrir des biomarqueurs impliqués dans la réponse à son traitement. Faisant le pari de démontrer ainsi sa valeur thérapeutique pour un groupe plus restreint de patients. Aux États-Unis, Amgen multiplie les partenariats avec des spécialistes du diagnostic comme Qiagen.
  • SANOFI : Le partenaire
    Lors de la présentation, en février, de ses résultats pour 2012, Chris Viehbacher, le patron de Sanofi, a présenté la médecine personnalisée comme l’une des technologies phares de demain. Depuis quelques années, le laboratoire français s’est lancé, multipliant les partenariats avec des instituts prestigieux. Comme Gustave Roussy, le premier centre en Europe de lutte contre le cancer, dont les patients auront accès durant trois ans à des molécules du laboratoire en stade très précoce une fois le portrait moléculaire de leur tumeur établi. Même si le français a récemment été contraint d’abandonner le développement de l’une de ses molécules, Iniparib, qui semblait être une voie originale pour traiter les cancers du sein ou du poumon.

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