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L’AFM-Téléthon veut industrialiser des « gènes médicaments »
[Associations - projets]
En 2013, l’AFM-Téléthon a ouvert le centre Généthon BioProd , une structure de 5 000 mètres carrés dédiée à la production, en grandes quantités, des « gènes médicaments ».
Cette approche consiste à utiliser des virus, rendus inoffensifs, pour transporter à un endroit précis un gène correcteur, copie fonctionnelle du gène déficient des cellules à traiter. Ce type de gènes est aujourd’hui très facilement synthétisé par des entreprises spécialisées dans la synthèse de séquences d’ADN. Le gène-médicament est injecté en grande quantité dans le sang, à partir duquel le virus peut "insérer" le gène correcteur dans les cellules. Sans toucher au gène déficient, le plus généralement par défaut d’expression, le gène correcteur apporte la fonction manquante.
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source
Pour soigner même un seul patient, le nombre de cellules à cultiver est énorme. Ce qui pose un vrai défi en termes de production. Afin de produire la quantité nécessaire de gènes médicaments, l’association a mis au point de nouveaux procédés. Les chercheurs ont, par exemple, inventé des cellules qui n’ont plus besoin d’adhérer à un support, et peuvent survivre en suspension. Elles sont alors cultivables dans des bioréacteurs, dont les chercheurs du Généthon ont optimisé en laboratoire les conditions de culture dans des bioréacteurs de 2 litres puis un bioréacteur de 200 litres. A pleine capacité, le centre pourra produire près de trente lots cliniques de gènes-médicaments par an.
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