L'AFM-Téléthon, un industriel de la pharma pas comme les autres

Depuis dix ans, d’énormes progrès de la recherche ont permis de concevoir des "médicaments cellulaires", aujourd'hui testés sur l’homme. Mais les groupes pharmaceutiques sont aux abonnés absents alors que l'AFM-Téléthon investit chaque année plusieurs dizaines de millions d'euros dans la recherche. 

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Laboratoire DR

En 2005, la France se donnait les moyens de rattraper une partie de son retard scientifique en autorisant, via dérogation, la recherche sur l’embryon. Les laboratoires académiques pouvaient enfin se pencher sur l’utilisation des cellules souches comme nouvelle arme thérapeutique. C’est-à-dire greffer des cellules cultivées – provenant du patient ou d’un autre donneur – dans le corps d’un malade pour réparer un organe ou un tissu endommagé.

Après dix ans d'essais, de pistes abandonnées et de nouvelles voies explorées, les tests sur l’homme de ces "médicaments cellulaires", indispensables avant une éventuelle commercialisation, se concrétisent. Mais trop peu sont initiés par des industriels.

Le savoir-faire français reconnu dans le monde entier

Ces cellules souches pleines de promesses
Deux types de cellules souches pourraient jouer le rôle de "médicaments cellulaires". Celles qu'on trouve dans l’embryon : faciles à cultiver, elles peuvent se multiplier à l’infini et se transformer en tout type de cellules spécialisées (peau, muscle...). Les « pluripotentes induites », ou IPS, permettent quant à elles de reprogrammer des cellules souches adultes (des cellules capables de se régénérer, qu’on trouve dans le sang, le foie, les muscles…) pour leur donner les caractéristiques de cellules souches embryonnaires.
Pourtant, dans le monde de la "médecine régénérative", la France est considérée comme à la pointe. C’est en grande partie grâce au soutien de l’AFM-Téléthon, cette association de patients qui recueille chaque année des dons pour lutter contre les maladies rares et finance de nombreux travaux. Comme celui du chirurgien cardiaque Philippe Menasché. A l’hôpital européen Georges Pompidou, à Paris, il implante depuis un an ses patches remplis de cellules embryonnaires sur le cœur de quelques malades souffrant d’insuffisance cardiaque sévère, dans le cadre d’un essai de phase 1. Ils devront ensuite être suivis durant cinq ans.

Il sera difficile d’obtenir la commercialisation et surtout le remboursement de ces traitements, reconnaît-il. "Dans l’insuffisance cardiaque, les critères exigés par les autorités sanitaires américaines sont la baisse de la mortalité, mais aussi la diminution des hospitalisations pour démontrer que cela va réduire les dépenses de santé. Cela signifie qu’il faudra inclure plusieurs dizaines de milliers de patients dans les essais!" Des coûts et une logistique qui freinent bien des entreprises.

Un domaine encore jugé très risqué et coûteux

Mais la question va se poser tôt ou tard, s’inquiètent les chercheurs. Car les essais se multiplient. Notamment chez I-Stem, un laboratoire spécialisé dans le potentiel thérapeutique des cellules souches, fondé il y a dix ans par l'AFM-Téléthon avec l’Inserm et le Génopole. Des cellules embryonnaires (voir encadré) seront testées chez l'homme dès 2017 pour traiter des pathologies de la peau, ou encore, avec l’Institut de la Vision, des maladies de la rétine. Il faudra attendre 2019 pour un essai de thérapie cellulaire dans la maladie neurodégénérative rare de Huntington.

Un consortium international vient aussi d'être créé, incluant des chercheurs français, pour harmoniser les procédures de fabrication et d’ingénierie des cellules IPS, et rassembler les "banques" et donneurs du monde entier pouvant servir à la recherche clinique.

Mais l'industrie pharmaceutique se montre frileuse à s'engager dans ce domaine qu’elle juge encore trop risqué. Mis à part dans le traitement d’une maladie assez fréquente de la rétine, la DMLA, pour laquelle quelques essais cliniques concurrents de celui de l’Institut de la Vision sont en cours dans le monde. Le géant américain Pfizer a ainsi intégré son premier patient cet été avec un institut partenaire en Angleterre, mais avec un investissement jugé restreint. Résultat, faute de partenaire industriel, l’AFM-Téléthon a dû se résoudre il y a quelques semaines à s’associer avec Bpifrance et créer sa propre usine de thérapies géniques et cellulaires…

Gaëlle Fleitour

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