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L'Usine Santé

Horama, la start-up qui veut voir loin

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Créé par une poignée de chercheurs et installé dans la pépinière de biotechs de l’hôpital Cochin, à Paris, Horama a développé un traitement unique au monde.

Horama, la start-up qui veut voir loin
À gauche, le fond d’oeil d’un patient atteint de rétinite pigmentaire au premier stade, à droite, à un stade plus avancé.

Ils ne sont que huit. Mais à eux seuls, ils ont développé une thérapie génique pour le traitement d’une maladie ophtalmique rare. L’équipe fondatrice d’Horama, composée de docteurs en médecine et de pharmaciens issus de l’Inserm de Nantes (Loire-Atlantique) et de Montpellier (Hérault), est installée dans la pépinière de biotechnologies de l’hôpital Cochin, à Paris, baptisée Paris Santé Cochin. Des bureaux blancs et simples, qui tranchent avec l’univers habituel des start-up. L’histoire commence en 2011 quand des chercheurs de l’Inserm de Nantes se concentrent sur le gène RPE65. « Ils cherchaient une solution à l’amaurose congénitale de Leber, une maladie qui entraîne une dégradation de la rétine », explique Christine Placet, la directrice générale d’Horama. Une maladie pour laquelle il n’existait aucun traitement à l’époque. « Comme ce n’est pas la vocation d’un laboratoire académique de mettre un traitement sur le marché, les chercheurs ont constitué une société. » C’est ainsi qu’Horama est né en 2014.

Le feu vert de l’ANSM

Manque de chance, des concurrents américains les ont doublés. « Spark Therapeutics a obtenu une autorisation de la FDA [Food and drug administration, l’autorité qui régule le médicament aux États-Unis, NDLR]. Leur médicament couvre exactement la même indication que celui que nous préparions. Seules 3 500 personnes sont concernées aux États-Unis. Cela ne nous laissait pas beaucoup de place. » Horama a dû réagir très vite. La start-up a rapidement fait avancer un autre de ses produits, le Hora-PDE6B. Les chercheurs d’Horama sont désormais les seuls au monde à savoir corriger ce gène et la rétinite pigmentaire qu’il induit. « Un défaut de ce gène conduit à une baisse de la vue. Dès l’enfance, on constate une perte de la vision nocturne. Ensuite, le malade souffre également d’une constriction du champ visuel, qui se rétrécit petit à petit. Pendant assez longtemps, on peut continuer à lire ou reconnaître des visages mais la cécité finit par intervenir vers 40 ou 50 ans. »

Le Hora-PDE6B vient d’obtenir une autorisation de l’Autorité nationale de sécurité du médicament (ANSM) pour mener une étude de phase I et II au sein de la clinique ophtalmologique du centre hospitalier universitaire de Nantes. « La phase I permet de prouver la tolérance du produit sur l’homme ; la phase II de montrer son efficacité sur un petit groupe de patients. Comme nous traitons une maladie rare, les dispositions sont particulières. Ainsi, les douze patients des phases I et II sont tous atteints de la maladie. » Sur une coupe transversale d’œil, Christine Placet désigne une zone à l’arrière de l’organe, tout au fond. C’est là que le produit sera administré au patient par injection sous rétinienne. Dans la seringue se trouvent des vecteurs AAV, des virus adéno-associés, qui sont sans danger. Ils vont permettre de remplacer le gène défectueux par un gène sain. « C’est une sorte de véhicule qui permet d’embarquer des gènes. Une fois injecté, le virus va faire son travail, entrer dans la cellule et déposer le gène qui manquait. Ce dernier va se mettre à coder à la place de la protéine d’ADN qui faisait défaut. » Et la cellule va se remettre à fonctionner normalement.

Un fonctionnement facile, dû en partie au fait que l’œil se compose d’un milieu très particulier comparé au reste du corps. « D’abord, il est petit. On n’a donc pas besoin d’injecter une quantité trop importante de vecteurs. Ensuite, l’œil est immunoprivilégié, c’est-à-dire que l’on n’attend pas de réaction immunitaire de sa part, de processus de défense. Enfin, c’est un milieu clos. Les produits injectés ne se diffusent que très peu dans le reste de l’organisme. »

La production et le prix en suspens

Avec des premiers résultats satisfaisants, Horoma regarde déjà vers l’avenir et la production de son médicament. « Plusieurs acteurs se sont déjà montrés extrêmement intéressés pour fabriquer nos futurs lots. Nous sommes en discussion avec des CMO, des entreprises de sous-traitance pour la fabrication de médicaments, comme de suisse Lonza ou l’américain Brammer Bio. » Mais l’équipe de Christine Placet n’a pas encore arrêté son choix. « Avec des produits innovants, il faut être rigoureux sur toute la ligne de production. Et nous tenons à garder cette rigueur même quand les volumes de production deviennent importants. » Un regard tourné vers l’avenir, mais pas au point de pouvoir estimer le prix du traitement qu’Horama pourra proposer. Son concurrent Spark Therapeutics a récemment fait parler de lui en annonçant un prix de 850 000 dollars pour traiter les deux yeux d’un patient, avec un rabais si l’efficacité n’est pas prouvée. « C’est assez malin ! Il faut garder à l’esprit que ce genre d’innovation coûte particulièrement cher, entre la recherche et les coûts de production… De toute manière, ce sont les premiers arrivés qui donneront les tendances pour les prix. » L’équipe attend maintenant le mois d’avril pour avoir tous les résultats des études menées au CHU de Nantes et pouvoir lancer les prochaines étapes de son développement. 

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