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L'Usine Santé

Généthon cherche financement pour grande usine de thérapies innovantes

Gaëlle Fleitour ,

Publié le

Le Généthon ne peut plus compter sur le seul Téléthon pour fabriquer à grande échelle ses futurs traitements contre les maladies rares. L’association cherche de nouvelles sources de financement pour construire une complexe usine de thérapies du gène.

Généthon cherche financement pour grande usine de thérapies innovantes

Généthon, cette association financée par les dons de l’AFM-Téléthon, est dans une impasse. Où trouver les fonds pour construire une usine capable de fabriquer à grande échelle ses prometteuses thérapies géniques contre les maladies rares ? "Nous sommes face à un problème éthique", reconnaît un des hauts dirigeants de cet établissement unique au monde (lire encadré). Leur propre site, Genethon Bioprod, fabrique depuis 2013 les complexes lots de biomédicaments en phase de test sur des patients, mais il risque de ne pas disposer des capacités nécessaires pour servir ensuite tous les malades. Car remplacer le gène muté d’un patient par une copie saine à l’aide d’un vecteur demande une ingénierie bien particulière et coûteuse.

Le Généthon, une expertise unique au monde
Depuis 1990, le Généthon, association financée par les dons du Téléthon et de l’Association française des myopathies, fait figure de pionnier dans la R&D sur les thérapies géniques contre les maladies rares. Mais aussi dans leur industrialisation avec Genethon Bioprod. Il y a quelques semaines, le Généthon a même fait partie des lauréats du concours mondial Innovation 2030 pour son projet de production de vecteurs lentiviraux, qui représente un véritable saut technologique sur le plan industriel.

Un projet de plusieurs centaines de millions d’euros

Un tel projet d’usine, qui coûterait quelques centaines de millions d’euros, ne pourra pas voir le jour avec les seuls deniers de l’association, qui en appelle donc à l’Etat. Le Commissariat général à l’investissement, qui soutient plusieurs projets du Généthon via les Investissements d’Avenir, serait intéressé. Laurence Tiennot-Herment, la présidente de l’AFM-Téléthon et du Généthon, n’exclut pas de fonder une société qui pourrait devenir cet acteur industriel dont a besoin la France. Car, signale-t-elle, le temps presse. Les preuves d’efficacité des thérapies génique et cellulaire se multiplient. Maladies rares (déficits immunitaires, maladies du sang, de la vision…) mais aussi fréquentes, comme les cancers ou Parkinson, sont concernées. Les géants de l’industrie pharmaceutique du monde entier s’y intéressent.

Faire émerger une filière française de biothérapies innovantes

La mainmise de ces industriels sur ces thérapies ne seraient pas dans l’intérêt des patients car leurs traitements seraient beaucoup plus onéreux et pas forcément adaptés aux maladies rares, craint la présidente de l’AFM-Téléthon. "Comment capitaliser sur notre savoir-faire français pour faire émerger une filière de biothérapies innovantes ?"se demande Frédéric Revah, le directeur général de Généthon, qui appelle à des "partenariats public-privé créatifs". Problème, alors que l’Hexagone compte plusieurs champions des thérapies cellulaire et génique (voir notre grande enquête), ils ne disposeraient pas de l’expertise adéquate pour soutenir le Généthon. Chez le leader français de la pharmacie Sanofi comme chez le spécialiste de la thérapie cellulaire CellForCure, on travaille en effet sur des technologies et traitements bien différents.

Un autre risque existe, encore plus terrible qu’une délocalisation de cette expertise : que rien ne se passe. A l’image du triste sort réservé aux "bébés bulles". Depuis la preuve d’efficacité du premier essai mené par Alain Fischer en 1999, ces enfants malades ne disposent toujours pas de traitement commercialisé ou de possibilité de greffe adaptée…

Gaëlle Fleitour

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1 commentaire

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08/06/2015 - 12h07 -

Une source de financement pourrait provenir de la vente de TROPHOS au groupe ROCHE qui devrait rapporter 277 millions à l'AFM-Téléthon.... L'AFM pourrait aussi y consacrer une part de ses réserves.
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