Comment les dons du Téléthon font bondir la recherche sur les maladies rares
L’AFM-Téléthon lance samedi 3 décembre le 35e Téléthon, pour faire avancer la recherche dans le domaine des maladies rares. En un peu plus de 30 ans, les dons des particuliers ont permis aux chercheurs du Généthon, ce laboratoire unique en France, de propulser nombre d'innovations.
C’est une nouvelle vie qui s’offre à Jules, 5 ans et demi, et Théa, 2 ans. Le premier, atteint de myopathie myotubulaire, ne pouvait pas respirer sans assistance mécanique, ni déglutir ou lever les bras. Depuis janvier 2020, et une injection de thérapie génique dans le cadre d’un essai clinique, Jules « est sevré de sa ventilation mécanique, a pu acquérir la parole, récupérer la déglutition, arrive à manger et commence à marcher », raconte sa maman Anaïs. Théa, de son côté, est atteinte d’amyotrophie spinale (SMA) de type 1. Traitée par une injection le 30 juillet 2020, elle a retrouvé une vie de petite fille, presque comme une autre, quand cette maladie ne laisse généralement pas d’autre issue que le décès avant l’âge de 2 ans, après la perte progressive de la faculté de se mouvoir, d’avaler puis de respirer.
Le 35e Téléthon, qui démarre samedi 3 décembre, met cette année en tête d’affiche ces deux jeunes enfants sauvés par la thérapie génique. Schématiquement, cette méthode permet d’injecter, en une seule dose, du matériel génétique via un vecteur viral, donc un virus, pour aller corriger la déficience génétique responsable d’une maladie, et d’améliorer voire de guérir. Ces deux exemples illustrent à quel point les efforts de recherche du laboratoire Généthon – fondé en 1990 par l’AFM-Téléthon grâce aux dons de particuliers et qui disposait en 2021 de 73% des dons récoltés – ont permis d’aboutir à des miracles.
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