L'Usine Santé

Cinq questions pour comprendre le tirage au sort de bébés imaginé par le laboratoire pharmaceutique Novartis

Gaëlle Fleitour , , , ,

Publié le , mis à jour le 30/12/2019 À 18H58

En voulant "innover" en proposant de tirer au sort à travers le monde des bébés pouvant recevoir gratuitement son médicament ultra onéreux, le géant pharmaceutique Novartis a suscité une gigantesque polémique. Jusqu'en France, d'où provient ce traitement très innovant, issu de la recherche publique.

Cinq questions pour comprendre la polémique sur les bébés tirés au sort par Novartis
Novartis propose de mettre à disposition gratuitement, d’ici juin 2020, le Zolgensma, auprès de 50 bébés de moins de deux ans souffrant d’amyotrophie spinale.
© Flickr - world bank photo collection

Un tirage au sort est-il réellement proposé par Novartis pour soigner des bébés malades?

Le 12 décembre, la biotech Avexis, rachetée par le géant pharmaceutique suisse Novartis, a annoncé un programme pour mettre à disposition gratuitement, d’ici juin 2020, son traitement, le Zolgensma, auprès de 50 bébés de moins de deux ans souffrant d’amyotrophie spinale (SMA). Ils pourraient être 100 d’ici à la fin 2020. Pourquoi proposer la gratuité ? Car ce médicament est le plus onéreux au monde. Il a été autorisé sur le marché américain au printemps dernier, malgré un prix de l’ordre de 2 millions de dollars la

dose, et est en cours d’autorisation en Europe et au Japon. En France, son prix devrait atteindre 1,94 million d’euros selon le Comité économique des produits de santé (CEPS), l’organisme sous tutelle des ministères de la Santé et de l’Économie et qui fixe les prix des médicaments en France. Ce que Novartis justifie par son innovation. Le Zolgensma est indiqué, via l’administration d’une injection unique, dans le traitement de l’amyotrophie spinale infantile, une maladie très rare et souvent fatale chez les bébés, entraînant une dégénérescence des cellules nerveuses stimulant et commandant les muscles.

En France, chaque année, entre 80 et 100 bébés naissent atteints de SMA. Le type 1, le plus virulent pour cette maladie génétique rare et neuromusculaire, entraîne rapidement la perte graduelle des facultés de se mouvoir, de parler, d’avaler, puis de respirer. La très grande majorité des bébés malades y succombent avant deux ans. Or le Zolgensma permet de les guérir. En une seule injection.

Comment Novartis justifie-t-il ce tirage au sort ?

Depuis l’approbation du traitement aux États-Unis, Avexis raconte avoir reçu une demande croissante de la part de familles vivant à l’étranger. Elle dit donc avoir imaginé un système de mise à "disposition des patients dans le besoin immédiat" "ancré dans les principes d'équité, de besoin clinique et d'accessibilité mondiale" "qui ne favorise pas un enfant ou un pays par rapport à un autre". "L'intention d'Avexis est que cela soit un engagement à long terme, avec des doses supplémentaires ajoutées au programme sur une base continue de six mois en fonction des besoins des patients et de la disponibilité des fournitures", justifie la biotech, qui explique ne pas avoir encore les capacités de production suffisantes pour proposer mieux.

Sur quels critères seront choisis les bébés ?

Avexis dit avoir collaboré avec un comité consultatif indépendant de bioéthique pour imaginer cette initiative. Sont éligibles des bébés de moins de deux ans atteints d’une SMA génétiquement confirmée, vivant  dans un pays où la thérapie n'est pas encore approuvée par les autorités sanitaires locales, qui devront in fine donner leur accord au dispositif. A partir du 2 janvier, tout médecin traitant pourra soumettre le dossier médical de son jeune patient auprès d’un partenaire tiers d'Avexis, Durbin, qui gèrera une sélection en aveugle toutes les deux semaines. "Si un patient n'est pas sélectionné pour recevoir la thérapie pendant ce tour de sélection, il passe automatiquement au pool pour la sélection suivante tant qu'il reste médicalement admissible", précise la biotech.

Un tirage au sort "qui va mettre en compétition plusieurs milliers d’enfants à travers le monde. Mais « bonne nouvelle » (!!!) : il sera possible pour les bébés de concourir plusieurs fois au tirage au sort dont leur vie dépend ! (…) Comment peut-on envisager un instant que la vie d’un enfant puisse être le gros lot d’une loterie", s’indigne pour sa part l’association française AFM-Téléthon.

 

Dans quelle mesure la France est concernée ?

La France n’est pas incluse directement par ce programme car bien que Zolgensma n’est pas encore sur le marché, il a reçu une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) cet été et a déjà été administré à six patients. Mais la ministre de la Santé Agnès Buzyn a néanmoins été contrainte de réagir.

 

"Le principe de tirage au sort pour accéder à un traitement ne correspond pas aux valeurs de notre système de santé, qui vise un égal accès aux soins pour tous, précise également la ministre. Le ministère mène des réflexions sur la soutenabilité financière à long terme du remboursement par l'assurance-maladie de ce type de traitement. La nouvelle commission européenne sera de nouveau saisie de cette question majeure."

Car s’il fait tant polémique, c’est parce que le Zolgensma n’aurait pas pu être découvert sans les deniers du grand public et de l’Etat français. Approuvé aux États-Unis en mai dernier, ce médicament est tombé dans l’escarcelle de Novartis en 2018, quand le laboratoire a acquis Avexis pour 8,7 milliards de dollars. Or, en mars 2018, cette dernière avait conclu un accord de licence avec le Généthon, le laboratoire de recherche et de développement de l’AFM-Téléthon, pour l’obtention des droits exclusifs de ce traitement innovant aux États-Unis, en Europe et au Japon.

Car, à l’origine, la mise au point du Zolgensma découle des travaux de Martine Barkats, directrice de recherche à l’Inserm. Avec son équipe, cette éminente chercheuse française a concentré ses travaux sur cette thérapie génique dès 2004, puis déposé des brevets dès 2007, suivi par des publications scientifiques en 2009 et 2011. Si Martine Barkats au Généthon a initié les travaux, jusqu’à aboutir à des conclusions positives chez l’animal, c’est Avexis qui a poursuivi et assuré le financement du développement clinique chez l’homme.

Quelles seront les suites ?

Pour éviter de futures polémiques sur le coût des médicaments, les députés avaient adopté fin novembre, lors d’une nouvelle lecture du Projet de loi de financement de la sécurité sociale (PLFSS) pour 2020, un amendement visant à obliger les laboratoires pharmaceutiques à révéler publiquement les investissements publics qui auraient pu être engagés lors des phases de recherche et de développement d’un médicament arrivant sur le marché. Un amendement finalement censuré par le Conseil constitutionnel, hasard du calendrier, le jour même de l'annonce du projet d'Avexis.

Novartis, de son côté, doit par ailleurs répondre à des accusations américaines. Le 6 août 2019, dans un communiqué, l'agence américaine du médicament (FDA) l’a en effet accusé d’avoir sciemment transmis des données manipulées dans le cadre de la validation de Zolgensma. La FDA envisage des poursuites pénales contre le fabricant et filiale du groupe Avexis mais n’a pas souhaité retirer, pour l'instant, le médicament du marché.

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