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L'Usine Santé

Au-delà de la myopathie de Duchenne, les traitements cellulaire ou génique sont une spécialité française

Gaëlle Fleitour , , , ,

Publié le , mis à jour le 12/11/2014 À 10H18

Made in France Des chercheurs nantais viennent de réaliser une première mondiale dans la lutte contre les maladies génétiques. Ils viennent de faire remarcher un chien atteint de la myopathie de Duchenne en lui injectant des "gènes médicaments". Ces thérapies cellulaires sont à l'aube de créer une véritable révolution médicale. Et la France est à la pointe de cette médecine régénérative, notamment grâce à l'élan sans précédent de recherche suscité par le Téléthon. L’émergence d’une grande filière "made in France" permettra d’ici peu d’industrialiser les premiers traitements de thérapie cellulaire et de thérapie génique dans notre pays.  

Au-delà de la myopathie de Duchenne, les traitements cellulaire ou génique sont une spécialité française © Cellectis testera sur l’homme, dès 2015, une nouvelle thérapie contre la leucémie.

Sur son lit d’hôpital, un patient atteint d’une maladie musculaire attend son traitement expérimental. Il y a trois semaines, on lui a fait une prise de sang. Le prélèvement a été envoyé aux Ulis (Essonne), vers une plate-forme de production unique en Europe. Ici, sept petites unités produisent en parallèle des thérapies différentes. Dans l’une des salles blanches à l’équipement high-tech, une opératrice isole les cellules utiles de la poche de sang. Durant plusieurs jours, elles sont multipliées dans un milieu de culture, puis «dopées» à l’aide de facteurs de croissance. Avant d’être, en quelques heures, transportées au chevet du patient pour lui être injectées. Grâce à CellForCure, une filiale dédiée à la thérapie cellulaire du laboratoire public LFB, elles sont devenues des «médicaments-cellules».

Ruée sur les thérapies innovantes

  • Plus de 5 000 essais sur des patients de produits de thérapies innovantes sont en cours dans le monde.
  • 40% de ces traitements potentiels sont allogéniques, c’est-à-dire issus de cellules d’autres donneurs.
  • Une quarantaine de produits, dont seulement trois en thérapie génique, sont autorisés dans le monde, et quatre en tout en Europe.
  • Le marché de la thérapie cellulaire (1,3 milliard de dollars en 2013) devrait croître de 12% par an d’ici à 2020.

 

Ce n’est pas de la science-fiction, mais la première concrétisation de la médecine régénérative en France. La plate-forme de CellForCure, soutenue par les investissements d’avenir, est opérationnelle depuis quelques semaines. Son but est l’accompagnement jusqu’à la production des projets innovants de thérapie cellulaire. À la clé, « un vrai saut quantique : pouvoir corriger d’emblée la cellule du patient plutôt que de lui donner un traitement palliatif », estime Patrick Biecheler, associé chargé de la santé au sein du cabinet Roland Berger. « C’est l’une des rares thérapies où l’on peut, en oncologie, parler de guérison ! » s’anime Thierry Wurch, l’un des responsables de l’innovation en oncologie du laboratoire Servier.

UN MARCHÉ PROMETTEUR

Les attentes de greffons pour remplacer des organes endommagés, les gélules à avaler quotidiennement dans le cas de maladies chroniques ou les trop nombreuses pénuries de traitement des maladies rares feront bientôt partie du passé. Qu’il s’agisse de thérapie cellulaire, utilisant des cellules vivantes stimulées (cellules souches embryonnaires ou adultes), ou de thérapie génique, pour remplacer le gène défectueux à l’origine d’une maladie, les essais sur les malades de procédés de médecine régénérative se sont multipliés depuis 1990 pour tenter de régler problèmes cardiaques, cécité, maladies rares… Mais leurs effets secondaires ont longtemps posé problème et elles restent encore complexes à industrialiser. Ces thérapies innovantes se concrétisent enfin, avec plusieurs produits en phases finales de développement dans les laboratoires publics et privés français.

L’expertise française est prisée à l’étranger

À Boston, la biotech Bluebird Bio, fondée en 1992 par Philippe Leboulch, le directeur de l’Institut des thérapies innovantes du CEA, ne cesse de se développer. Cette pépite de la thérapie génique pour les maladies rares finalise des essais cliniques aux États-Unis et en France. En Belgique, le niçois Éric Halioua a cofondé Promethera Biosciences, une spin-off de l’Université catholique de Louvain. Pour poursuivre son traitement des maladies rares ou du foie à partir de cellules souches, l’entreprise de Mont-Saint-Guibert (Belgique) a déjà levé 34 millions d’euros et recruté 46 salariés. Subventions, partenariats internationaux, cluster… Éric Halioua a été séduit par les moyens mis en œuvre par la Wallonie pour faire émerger des champions de la médecine régénérative. Comme Cardio3 BioSciences, une autre start-up belge, qui dispose de la thérapie cellulaire la plus avancée au monde dans le domaine cardiaque, avec des essais en phase 3 menés en Europe et aux États-Unis. Sa technologie provient du Centre de médecine régénérative de la Mayo Clinic, un prestigieux hôpital américain où l’on connaît bien les travaux des français en la matière. Coté à Bruxelles et à Paris, Cardio3 vient d’accueillir au sein de son conseil d’administration l’ancien président des opérations mondiales de Sanofi.
Depuis l’autorisation en Europe de la première thérapie cellulaire en 2009, seuls trois autres produits ont été homologués sur le Vieux Continent. Mais le marché devrait exploser. « En 2013, il s’élevait à 1,3 milliard de dollars [1 milliard d’euros], avec une quarantaine de produits commercialisés dans le monde. Il devrait croître de 12% par an, explique Arnaud Laferté, chef de projet chez Roland Berger. La France a quelques petits champions qui émergent, mais il faut faire vite : tout va se jouer dans les cinq ans ! »

Ces champions pourront compter sur la plate-forme de CellForCure, qui permet de produire aussi bien des traitements autologues, obtenus à partir des cellules du malade, que des traitements allogéniques, produits à partir de cellules de donneurs sains. C’est le cas de la thérapie innovante de la leucémie que la biotech Cellectis testera dès 2015 sur l’homme, avant de la céder potentiellement au laboratoire Servier. Avantage des produits allogéniques : « Plus facilement industrialisables, ils peuvent être envoyés partout dans le monde, avec la possibilité de traiter jusqu’à plusieurs centaines de patients à partir d’un seul donneur, précise David Sourdive, le vice-président exécutif du développement corporate de Cellectis. De quoi diviser la facture des thérapies cellulaires, dont le prix dépasse encore souvent les 100 000 euros ! »

Les biotehnologies médicales figurent parmi les 34 plans de réindustrialisation de la France. Intitulé du projet : « L’humain réparé ». Début juillet, l’ancien ministre de l’Économie, Arnaud Montebourg, avait annoncé une ambitieuse feuille de route. « Avec l’équipe de France de la thérapie cellulaire, nous visons de grandes premières mondiales : six nouveaux vaccins, dix nouveaux médicaments contre le cancer, deux traitements d’affections immunitaires, la régénération du myocarde et de la rétine… »

La France dispose d’un terreau fertile ! À quelques kilomètres des Ulis s’étend, à Évry (Essonne), une installation unique au monde. Bienvenue sur la plus grande plate-forme de production de thérapie génique du Généthon, financée en grande partie par les dons du Téléthon pour combattre les maladies rares. Résultat, les start-up ont essaimé autour. « Quatre-vingts pour-cent des forces françaises en médecine régénérative sont concentrés autour du Génopole d’Évry, estime Philippe Grand, associé du consultant EY. Les financements obtenus depuis quinze ans l’ont notamment amené à investir dans des outils de séquençage. » Ce sont aussi des équipes scientifiques pionnières qui ont permis à la France d’innover dans la médecine régénérative. Comme celles d’Alain Fischer avec la thérapie génique pour les bébés-bulle en 1999 ou celle de Philippe Menasché qui ouvrit le champ de la thérapie cellulaire cardiaque un an plus tard.

Les financements que le Génopole d’Évry a obtenus depuis quinze ans lui ont permis d’investir dans des outils de séquençage.

Philippe Grand, associé du consultant EY

Le défi est d’atteindre enfin le stade de la commercialisation. Dans un pays échaudé par l’affaire du sang contaminé, les barrières réglementaires sont encore nombreuses. Au sein de l’hôpital de Mulhouse (Haut-Rhin), le professeur Philippe Hénon, 75 ans, teste depuis douze ans les propriétés régénératrices des cellules souches sanguines sur des patients. Pour accélérer le développement de son kit de réparation de l’infarctus du myocarde – alternative à la transplantation cardiaque –, il a fondé sa start-up, CellProthera. Son trésor de guerre n’est pas plus gros qu’un petit réfrigérateur : un automate de préparation des greffons qu’il a mis au point avec des industriels alsaciens. Il espère qu’il sera homologué en 2017.

Cardio-vasculaire, oncologie, diabète… Dans ces indications prisées par l’industrie pharmaceutique, car jugées plus rentables que le créneau des maladies rares, les projets de médecine régénérative de nos biotechs et laboratoires académiques sont suivis de près par les big pharma, comme Novartis et Pfizer… « Si on ne met pas en place une stratégie scientifique et industrielle coordonnée, on risque de voir certaines de nos entreprises ou compétences partir dans des laboratoires étrangers », s’inquiète Patrick Biecheler du cabinet Roland Berger. En avril, Sanofi, acteur phare du plan L’humain réparé, a cédé à une entreprise américaine des activités de thérapie cellulaire et de médecine régénérative, qui comprenaient trois produits commercialisés ! Il en avait hérité en rachetant la biotech américaine Genzyme en 2011. Les français doivent aussi se préparer à l’arrivée d’acteurs d’un nouveau genre. Comme la start-up américaine de thérapie cellulaire Juno Therapeutics, cofinancée par le patron d’Amazon, ou Google, qui a créé une entreprise dédiée à la lutte contre la maladie et le vieillissement.

Gaëlle Fleitour
 

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