UniQure commercialisera la première thérapie génique en Europe

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© Roche

L’Europe vient de donner son feu vert au premier médicament de thérapie génique du laboratoire pharmaceutique néerlandais uniQure. Il soignera le déficit en lipoprotéine lipase (LPLD).

C’est une révolution en Europe : le premier médicament de thérapie génique arrivera sur le marché l’été prochain. Le laboratoire pharmaceutique néerlandais uniQure vient d’obtenir le feu vert de la Commission européenne pour soigner le déficit en lipoprotéine lipase (LPLD) - une maladie rare qui affecte la capacité à métaboliser certaines particules grasses dans le sang - avec son traitement Glybera. Son principe, utiliser un virus désactivé comme vecteur pour insérer une copie normale du gène défaillant dans les cellules musculaires, afin d’y produire des enzymes.

L'Europe a exigé de nouvelles études durant trois ans avant d’accepter "dans des circonstances exceptionnelles" ce produit, qui pourrait coûter… 1,2 million d’euros par patient. Elle marchait sur des œufs : très récents, les traitements en thérapie génique peuvent occasionner des réactions inattendues de la part du système immunitaire. Et la rareté du LPLD, qui ne touche qu’une à deux personnes sur un million, n’a pas facilité les choses. Au même moment, en France, le Téléthon vient d’obtenir le décret autorisant son laboratoire, le Généthon, à produire ses propres médicaments de thérapie génique pour des essais sur l‘homme.

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